Janssen annuncia BALVERSA® (erdafitinib) una migliore sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia in pazienti con carcinoma uroteliale metastatico o non resecabile e alterazioni selezionate del gene del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti dopo

Aug 30, 2023

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05 giugno 2023, 08:30 ET

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I dati di conferma della coorte 1 dello studio di fase 3 THOR hanno mostrato un miglioramento superiore a quattro mesi nella sopravvivenza globale mediana nei pazienti trattati con BALVERSA® rispetto alla chemioterapia

CHICAGO, 5 giugno 2023 /PRNewswire/ -- Le società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson hanno annunciato oggi i risultati di un'analisi provvisoria della coorte 1 dello studio di fase 3 THOR, che valuta il trattamento con BALVERSA® (erdafitinib) rispetto alla chemioterapia in pazienti con metastasi o carcinoma uroteliale (CU) non resecabile e alterazioni del gene selezionato del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR) che avevano ricevuto un precedente trattamento con un agente anti-ligando della morte programmata 1 (PD-[L]1). In questa coorte, lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di sopravvivenza globale (OS) e ha ridotto il rischio di morte del 36%.1 Dopo l'approvazione accelerata di BALVERSA® nel 2019, questi dati di conferma sono stati presentati in una sessione di presentazione tardiva ( Abstract # LBA4619) al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2023.

"Questi risultati rappresentano i primi dati di uno studio randomizzato e controllato che ha valutato BALVERSA® per il trattamento di pazienti con carcinoma uroteliale FGFR-alterato, che spesso presentano esiti sfavorevoli della malattia", ha affermato Yohann Loriot*, MD, Ph.D., Institut Gustave Roussy e Università di Parigi-Saclay, Francia, e ricercatore principale dello studio. "L'uso di BALVERSA® in questo contesto supporta le raccomandazioni per il test FGFR in tutti i pazienti con cancro uroteliale metastatico."

THOR (NCT03390504) è uno studio multicentrico randomizzato, in aperto e di fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di BALVERSA®. I pazienti sono stati classificati in una delle due coorti in base al tipo di terapia precedente che avevano ricevuto: precedente trattamento con un agente anti-PD-(L)1 (Coorte 1) o precedente trattamento non contenente un anti-PD-(L)1 agente (Coorte 2). I pazienti della coorte 1 sono stati randomizzati a ricevere BALVERSA® o chemioterapia in un rapporto 1:1, mentre i pazienti della coorte 2 sono stati randomizzati a ricevere BALVERSA® o pembrolizumab in un rapporto 1:1. L'endpoint primario dello studio è l'OS; la sopravvivenza libera da progressione (PFS), il tasso di risposta obiettiva (ORR), la durata della risposta (DOR), gli esiti riferiti dal paziente, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) sono endpoint secondari.2

I risultati dell'analisi provvisoria della Coorte 1 includevano dati comprendenti 266 pazienti di cui 136 pazienti sono stati assegnati a BALVERSA® e 130 sono stati randomizzati alla chemioterapia. Il follow-up mediano è stato di 15,9 mesi. Al cut-off dei dati il ​​15 gennaio 2023, l'OS nei pazienti che hanno ricevuto BALVERSA® era di 12,1 mesi rispetto a 7,8 mesi nei pazienti che hanno ricevuto chemioterapia (Hazard Ratio (HR) 0,64; [95% Intervallo di confidenza (CI), 0,47-0,88] ; p=0,0050).1 Il trattamento con BALVERSA® ha mostrato anche un miglioramento della PFS mediana rispetto alla chemioterapia di 5,6 mesi rispetto a 2,7 mesi (HR 0,58; [95% CI, 0,44-0,78]; p=0,0002) e un ORR di 45,6 % rispetto a 11,5% (rischio relativo (RR) 3,94; [95% CI, 2,37-6,57]; p<0,001).1 Questi dati soddisfacevano i criteri predefiniti di superiorità e il comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha raccomandato che lo studio venisse interrotto all'analisi provvisoria e che a tutti i pazienti randomizzati alla chemioterapia venga offerta l'opportunità di passare al BALVERSA®.1

In tutti i sottogruppi è stato costantemente osservato un beneficio in termini di OS con BALVERSA® rispetto alla chemioterapia. I sottogruppi includevano il tipo di alterazione dell'FGFR, il performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group al basale, le linee di trattamento precedente, le metastasi viscerali, la localizzazione del tumore primario e il tipo di chemioterapia.1

Il profilo di sicurezza di BALVERSA® osservato nello studio THOR era coerente con il profilo di sicurezza noto di BALVERSA® nel carcinoma uroteliale metastatico (mUC). Eventi avversi gravi correlati al trattamento (TRAE) sono stati osservati nel 13,3% dei pazienti che hanno ricevuto BALVERSA® e nel 24,1% dei pazienti randomizzati alla chemioterapia, mentre eventi avversi di grado tre o superiore sono stati osservati nel 45,9% dei pazienti del gruppo BALVERSA® e nel 46,4% del gruppo chemioterapia. chemioterapia.1 L'8,1% dei pazienti che hanno ricevuto BALVERSA® e il 13,4% dei pazienti che hanno ricevuto chemioterapia presentavano TRAE che hanno portato all'interruzione della terapia.1 La retinopatia sierosa centrale si è verificata nel 17% dei pazienti che hanno ricevuto BALVERSA®.1 Sono stati segnalati TRAE che hanno portato alla morte in un paziente che ha ricevuto BALVERSA® e sei pazienti che hanno ricevuto chemioterapia.1