Alkeus annuncia un finanziamento di serie B da 150 milioni di dollari, a sostegno del percorso di registrazione rapida per il gildeuretinolo (ALK

Dec 16, 2023

Il fondatore di Vertex e pioniere del settore Joshua Boger, Ph.D. nominato presidente esecutivo di Alkeus

CAMBRIDGE, Massachusetts, 5 giugno 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alkeus Pharmaceuticals ha annunciato oggi di aver raccolto un finanziamento di serie B da 150 milioni di dollari per supportare la registrazione e il lancio del gildeuretinolo (ALK-001), un potenziale farmaco di precisione modificante la malattia medicinale per il trattamento della malattia di Stargardt, una delle principali cause genetiche di cecità nei bambini e nei giovani adulti. Il finanziamento è stato guidato da Bain Capital Life Sciences, con la partecipazione aggiuntiva di TCGX, Wellington Management e Sofinnova Investments. Alkeus ha inoltre annunciato oggi che Joshua Boger, Ph.D., pioniere dell'industria biotecnologica e fondatore di Vertex Pharmaceuticals, si è unito ad Alkeus come presidente esecutivo.

"I proventi di questo finanziamento di 150 milioni di dollari consentiranno ad Alkeus di espandere il nostro team e di guidare il gildeuretinolo verso la presentazione della NDA e l'approvazione della FDA il più rapidamente possibile", ha affermato Leonide Saad, Ph.D., CEO, Presidente e co-fondatore di Alkeus. "Sono entusiasta di lavorare fianco a fianco con Joshua in qualità di Presidente esecutivo mentre costruiamo un'azienda incentrata sul paziente. La profonda esperienza di Joshua alla guida dello sviluppo e della commercializzazione di successo di farmaci trasformativi sarà di enorme valore per Alkeus durante questo periodo di crescita organizzativa, in preparazione per il lancio del gildeuretinolo."

La malattia di Stargardt è una delle principali cause di cecità nei bambini e nei giovani adulti e colpisce più di 30.000 persone negli Stati Uniti e più di 150.000 in tutto il mondo. I pazienti affetti dalla malattia di Stargardt nascono tipicamente con una vista normale, ma le mutazioni nel gene ABCA4 portano ad una dimerizzazione accelerata – o aggregazione – della vitamina A nell’occhio, causando danni alla retina e successiva perdita progressiva della vista, a partire dai cinque anni di età. età. Gildeuretinolo è il primo e unico medicinale in fase di sviluppo clinico in grado di affrontare il meccanismo alla base della malattia di Stargardt riducendo sostanzialmente la dimerizzazione della vitamina A nell’occhio, senza alcun impatto sulla visione normale. I dati clinici di fase 2 hanno mostrato un rallentamento statisticamente e clinicamente significativo del danno retinico nei pazienti Stargardt. La FDA statunitense ha concesso al gildeuretinolo (ALK-001) la designazione di terapia innovativa e la designazione di farmaco orfano. Alkeus prevede di presentare una NDA per l'approvazione del gildeuretinolo nel 2024.

"Stargardt è una malattia progressiva e debilitante che porta inevitabilmente a una devastante perdita della vista. La causa genetica è ben caratterizzata, ma ad oggi non esiste un trattamento efficace", ha affermato Joshua Boger, Ph.D., presidente esecutivo di Alkeus. "Leonide e il team di Alkeus hanno portato il gildeuretinolo dal laboratorio fino a ottenere dati clinici positivi e convincenti su più stadi della malattia, incluso uno studio di Fase 2 controllato con placebo in pazienti con malattia avanzata, in cui abbiamo riportato un risultato statisticamente e rallentamento clinicamente significativo della malattia. Ulteriori dati clinici mostrano l'arresto della malattia nei pazienti, compresi i bambini."

Il dottor Boger ha continuato: "Siamo ora pronti a rendere questa medicina trasformativa una realtà per tutti i pazienti Stargardt".

Informazioni sul Gildeuretinolo (ALK-001) Il Gildeuretinolo è stato progettato dai ricercatori come una nuova forma di vitamina A specificamente deuterata che riduce notevolmente la dimerizzazione della vitamina A, con il potenziale di rallentare o arrestare la progressione della perdita della vista nei pazienti Stargardt senza interrompere il ciclo visivo. Negli studi preclinici, il gildeuretinolo ha ridotto la dimerizzazione della vitamina A di oltre l’80% e ha prevenuto lo sviluppo della cecità in un modello animale genetico della malattia. In uno studio di Fase 2 della durata di 2 anni, in doppio cieco, controllato con placebo (n = 50) condotto su pazienti Stargardt con malattia avanzata, il trattamento con gildeuretinolo una volta al giorno sotto forma di pillola ha comportato un rallentamento del danno retinico rispetto al placebo, sulla base di tassi di crescita osservati nelle lesioni atrofiche misurati mediante autofluorescenza del fondo (FAF). Il farmaco è stato ben tollerato, con una sicurezza coerente con il profilo ben caratterizzato della vitamina A. Nei bambini e nei giovani adulti con malattia di Stargardt in stadio precedente, il gildeuretinolo sembrava arrestare il processo patologico, prevenendo qualsiasi ulteriore danno retinico e perdita della vista. Sono in corso ulteriori studi clinici sul gildeuretinolo nella malattia di Stargardt, incluso uno studio clinico completamente arruolato, randomizzato, controllato con placebo (n = 80) in pazienti Stargardt con malattia intermedia, i cui dati più importanti dovrebbero essere pubblicati nel 2025. Inoltre, uno studio Lo studio di fase 3 (n = 200) sul gildeuretinolo in pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria a degenerazione maculare secca legata all'età (AMD) è ora completamente arruolato e se ne prevede la pubblicazione più avanti nel 2023.